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创新药的大江大河：微芯生物与中国医药二十年变迁

发表于话题：大江大河陪跑

发布时间：2021-06-11

没有改革是一蹴而就的。微芯太超前了，在一切都还没确定的时候只能自己一点点地走这个路。如果希望前进，就只能选择忍受这种痛苦。——鲁先平博士

砥砺前行见真章（2007-2014）
做新药九死一生，千锤百炼终显“科学家”精神将一种新药从实验室推向临床，通常需要数十年的时间及数十亿的资本投入，是一场持久战，前路充满未知，而打赢这场持久战的核心在于优秀的科学家团队。他们的洞察能力和远见，在重大节点能规避风险及预判发展趋势。严谨，低调，自信及随和是笔者与鲁博士多次接触后的感受，这也成为了微芯生物的基因。也许只有科学家精神，才能用最少的钱，做尽可能多的事，他在18年里仅用8.5亿就烧出了3个原创新药：西达本胺（已上市）、西格列他钠（已完成三期临床）、西奥罗尼（三期临床）等30个在研项目涉及14个候选新分子实体药物的可持续发展在研产品线。鲁博士在公开场合将这一切的功劳归到微芯生物的核心评价平台——基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。早在2002年，微芯生物就已在国际上率先构建了该技术体系，并与美国FDA下属国家毒理研究中心签署开发药物毒理基因组学应用软件的交叉转让协议。该技术利用大量已知的基因表达数据及其功能意义分析，通过各种已知化合物（好药物或者失败药物）及新化合物对全基因表达的影响进行相关性并行研究，对新化合物可能的分子药理和毒理进行评价和预测，不断优化候选化合物结构，使综合评价指标最好的先导化合物进入下一阶段开发，对降低新药开发风险具有重要意义。这也正是美国FDA为促进创新药物开发的成功率而提倡的关键路径行动。先进的技术产业化离不开党和国家的支持，坚强的后盾助推产品造福人民深圳，是一座充满创新和机会的城市。据统计，世界上第一个基因治疗药物、第一张亚洲人基因图谱、第一台彩色超声多普勒血液成像系统、第一台伽马射线治疗系统、中国第一台拥有完全自主知识产权的双向波除颤监护仪及中国首个抗肿瘤原创化学新药西达本胺均诞生于此，这离不开党和政府的全面领导和悉心扶持。如今，微芯生物西达本胺生产基地所在的锦绣东路，更是成为多家上市医药企业汇聚的明星街道。时间回到2009年，西达本胺进入临床开发关键时刻，面临巨大的临床研发费用和同期启动产业化建设的双重压力，深圳市委市政府及时伸出援手，以坪山国家生物药基地先导工程为西达本胺准备了产业化基地，帮助西达本胺的产业化得以在深圳顺利实施。国家“863”、“十五”、“十一五”、“十二五”、“十三五”期间从国家到地方科技部门一系列科技政策及国家“重大新药创制”科技重大专项的持续支持为后续首个抗肿瘤原创新药于2014年底获批上市埋下了希望。

2014年08月，中国工程院院士、“十一五”国家“重大新药创制”重大专项技术总师桑国卫院士一行参观考察微芯并听取微芯工作汇报

在艰苦环境打硬仗，需要一支旌旗所指兵锋所至的微芯铁军回顾历史，“缺钱”贯穿了微芯生物大部分童年，正是不确定的医药大环境及匮乏的资金基础，让他能够在大浪淘沙下建立一支召之即来，来之能战的铁军队伍。自古能干出一番事业的团队少有来自优渥的环境，这也是微芯生物能从创新的荒地走出来的重要因素。20年过去了，微芯生物依然有许多“原始班底”，他们有的一份事业干了20年，也有的20年只干了一份事业。现任微芯生物副总裁赵疏梅及董秘海鸥是第一批加入微芯生物的员工，当被问及动力时，赵疏梅女士的回答是“开拓创新”。据她回忆，她的工作经历几乎都是开拓性工作，从走出川大校门到四川轻化工大学筹备新专业，而从大学出来进入企业又是从头筹建菌种管理体系和代理商管理，2001年加入微芯生物从HR、政府事务、行政事务到建设成都微芯，再到建立集团的品牌体系，无不从头学习，从零干起，而这份事业一干就是20年。而董秘海鸥女士则是20年干了一份事业，她回答是“热情与执着”。2001年加入微芯生物，她见证和参与了微芯生物的所有重要时刻，从实验室搭建到西达本胺海外权利许可，公司的股本从六千多万股到四亿一千万股等，与一批最“长情”的境内外风险投资股东陪伴微芯生物20年。我们从最好的年华陪跑到微芯最高光的时刻，除了工作本身，也是从心出发。重新出发破艰难，从零创造GMP团队质量是药品的灵魂，不像其他特性可以被分为各个等级，只有合格与不合格两种标签，而合格的药品才能治疗和预防疾病。如何生产出合格的药品才是GMP(《药品生产质量管理规范》)重要的根本。药品质量靠设计赋予、生产过程保障、检验结果来体现。他不是检验出来的，而是设计和生产出来的。对于长期从事仿制药生产的大国，彼时新药GMP制度规范不完善，对于企业和监管部门来说，也少有成熟的团队和体系能够拿来即用。时间进度表不断推着西达本胺向前，在遍寻无果的情形下决定自主培养新药GMP团队。而公司产品开发与生产系统负责人李志斌博士则是这一决定最好的执行者，微芯的战士们从头出发接触一个全新的岗位，从战斗中吸取经验，又将经验用于实战，无形中倒逼监管部门对新药审评审批的思考和改革，它是一件了不起的工作，真正践行了质量源于设计的理念。

中国创新之花终怒放（2015-2018）
2015年药政改革启幕，创新成为主旋律，中国医药行业按下加速键2015年7月22日，CFDA（现NMPA）发出临床试验数据核查公告，组织对已申报生产或进口的待审药品开展临床试验数据自查核查工作。自此开始，国内医药政策发生了颠覆性的改革，这股风暴一直刮到了2017年，在政策扶持下大批新药获批上市，中国药企由低水平重复走向全球创新的步伐不断提速。受益于药政改革带来的创新浪潮，创新药企业迎来了快速发展期。这一年，正是微芯生物第一个产品上市的第一年，创新时代正式开启。深耕十余年，全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂西达本胺终从实验室走向市场，造福病患，成为国内首个获准上市的原创新药西达本胺是微芯生物首个已上市产品，创造了中国的多个第一。是我国首个获批上市的原创化学新药，是中国药企独家发现且具有全球专利保护的新分子实体药物，也是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制剂。2014年12月，西达本胺获CFDA批准用于外周T细胞淋巴瘤治疗，填补了我国该治疗领域空白。2017年7月被纳入国家医保，成为有史以来最快纳入医保的创新药，惠及更多患者。2019年11月，西达本胺获NMPA批准联合芳香化酶抑制剂用于激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性、绝经后、经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。首次确证HDAC抑制剂联合其他靶向药物可有效改善肿瘤耐药，成为全球首个以实体肿瘤为适应症获批的表观遗传调控机制类药物。2020年10月，西达本胺在日本递交首个适应症（成人T细胞白血病）新药上市申请并获受理。同时，西达本胺单药及联合其他抗肿瘤药物针对其他血液肿瘤、实体瘤及HIV的临床研究正在美国、日本、中国及中国台湾等国家和地区同步开展。

2015年1月，原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果西达本胺新闻发布会召开

此外在微芯生物的研发管线中，西格列他钠及西奥罗尼等多个重磅药物也蓄势待发。其中，西格列他钠为新一代胰岛素增敏剂，其作用机制新颖，将弥补现有糖尿病药物难以解决的胰岛素抵抗、并发症等问题，是全球首个正在申请上市的PPAR全激动剂；西奥罗尼治疗小细胞肺癌、卵巢癌的关键性临床III期试验已获得国家药监局正式受理；首个自身免疫性疾病治疗领域的候选分子CS12192针对JAK3/JAK1/TBK1靶点为全球首创性药物，正处于临床I期阶段，已于去年9月完成首次人体试验给药，目前试验进展顺利，正在验证药物的安全性。科研是把钱变成纸，创新是把纸变成钱

2020年度，公司早期研究与临床开发项目进展顺利，研发费用的投入同比增长79.40%；公司西达本胺产品销售开始放量增长，公司实现营业总收入26,946.98万元，与去年同期相比增长55.05%；实现归属于母公司所有者的净利润3,104.60万元，与去年同期相比上升59.85%。创新投入使得鲁博士不得不亲自上阵撰写专利以节约经费，而创新丰收让微芯生物在赠药项目中累计向2000多名患者赠药近3万盒。

爱谱沙患者援助项目受到患者肯定

走向未来（2019-未来）

18年等待，创新药利好大环境终实现

随着港股推出18A新规，A股科创板实施，资本市场支持国家创新战略，从制度上解决了创新性企业利用资本发展壮大的制约。有了稳定的融资退出渠道及社会共识，人才，资金及政策的聚集，有了像微芯这样的先行者的拓荒者，让更多的后起之秀如雨后春笋般破土而出。以科创板为例，Choice数据显示，截至2020年12月31日，属于化药与生物药板块的科创板上市企业共计20家，市值总计3956.54亿元，其中，华熙生物、君实生物以及康希诺分别以702.86亿元、646.75亿元以及626.48亿元位列前三甲，其余大多数科创板制药企业的总市值在100亿～200亿之间。第一家“吃螃蟹成功”的生物技术公司，又在谋划重新出发微芯生物目前专注于开发针对重大疾病、有全球专利保护和临床效果独特的原创新分子实体药物，以满足尚未满足的临床需求。围绕肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病和抗病毒五个重大疾病领域，从原创，快速跟踪，已上市产品再开发（全生命周期管理）三个研发层次，包括小分子和大分子生物药两种药物类型，不断延伸和丰富公司可持续在研产品线。同时，微芯进行了全球开发的战略布局，在微芯生物临床开发中心（北京）基础上，成立了微芯生物国际临床开发中心（美国新泽西），全速推进原创新药西奥罗尼和CS12192在美国的临床开发工作。3月15日，微芯生物向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了西奥罗尼治疗小细胞肺癌（SCLC）的1b/2期新药临床试验（IND）申请，上述海外临床试验将由公司在美国设立的全资子公司负责协调与开展。同时，美国全资子公司的团队同集团在上海的商业团队将紧密合作，积极推进公司在引进品种和自主开发产品的境外商业合作（包括一带一路国家中寻找优秀的商业合作伙伴）方面的战略布局，落实公司在国际合作开展和海外市场开拓方面的国际化进程。作为从创新荒地生存下来的微芯深知创业不易，据悉，鲁博士已在成都基地规划了生物医药创新孵化器，它是一种开放式的平台，通过共享微芯生物在软硬件方面的资源，降低固定资产的重复投资，降低创业的门槛，帮助创新的想法和技术转化为生产力。

成都微芯药业创新药研发中心与区域总部

现在，决定从事新药研发是一件容易决策的事情，但难的是20年坚持不变。时隔20年，再次回到微芯生物创业起步的清华大学研究院B区406室，另一家致力于创新药研发的企业正在忙碌工作中，他们之间并没有交集，但偶然之中透露着必然。微芯生物及众多依然坚持的创新者对本土新进创新企业起到了巨大的激励和鼓舞，让他们看到了创新的价值，同时也让社会明白我们需要更多企业去满足尚未被解决的临床用药需求；让投资者看到了中国的创新能力以及投资早期研究的价值。对于创新，沉舟侧畔千帆过，病树前头万木春。我们相信创新的基因可以被无差别传承，作为中国原创新药最早一批“普罗米修斯”，他们是历史的一部分却也推动着历史。

微芯生物创始人、董事长鲁先平博士的诗与远方参考：NMPA/CDE；药融云数据，www.pharnexcloud.com；FDA/EMA/PMDA；微芯生物2020年半年度报告及2020年业绩预告；http://data.eastmoney.com/notices/detail/688321/AN202102261465803422.html；微芯生物官网及投资者调研记录；等等。

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本文来源：https://www.kandian5.com/articles/31722.html

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