120万一针的抗癌药无缘医保目录谈判 浙江哪里可以进行这项治疗

据新华社报道，为期三天的2021年国家医保药品目录谈判日前在北京落下帷幕。据国家医保局最新消息，单价120万元/针的细胞疗法CAR-T（阿基仑赛注射液）通过了初步形式审查，但并未进入医保谈判环节。

本次医保谈判中，最受关注的药物无疑是被称为“抗癌神药”的阿基仑赛注射液，这也是国内首款CAR-T细胞治疗产品。

那么，什么是CAR-T细胞治疗？该治疗适合哪些肿瘤患者？浙江省哪些医院可以开展该项治疗？记者采访了中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）淋巴瘤科主任杨海燕教授。

什么是CAR-T细胞治疗？

CAR-T疗法2017年在美国上市，今年6月在我国批准上市。2021年7月23日，中国首张CAR-T处方在华中科技大学同济医学院附属同济医院开出，正式开启了我国使用细胞疗法攻克癌症的临床应用。据了解，“阿基仑赛注射液”是国内首个获批上市的CAR-T药物。

CAR-T疗法究竟是怎么治疗癌症的？

“CAR-T疗法是一种免疫疗法，主要用来治疗淋巴瘤。”中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）淋巴瘤科主任杨海燕介绍，CAR-T疗法需要提取患者体内的T淋巴细胞，在体外进行基因编辑和培养，形成能够精准狙击癌细胞的CAR-T嵌合体后再次输回患者体内。通过人工的方式来增强人体的免疫能力，从而杀灭肿瘤细胞。

杨海燕做了一个通俗易懂的解释——

通俗来讲，人体的免疫系统就好比守卫健康的“士兵”，可以识别和杀伤肿瘤细胞，从而保护机体达到免疫平衡。但有时候肿瘤细胞非常“狡猾”，可以通过伪装自己，使得“士兵”无法识别，从而逃过人体免疫系统的监测和杀伤，然后在体内大量增殖，造成危害。

CAR-T疗法就是通过把患者的T细胞用一定的方式分离出来，在体外人工升级成配备了导航系统的“超级士兵”，再把这些“超级士兵”复制上千甚至上万倍，从而获得一支“超级兵团”。再将这支“超级兵团”送回到体内，它们能看破伪装，重新识别肿瘤细胞，从而再次启动免疫系统的杀伤程序，针对性地清除恶性增殖的癌细胞。

杨海燕说，虽然这一套原理听起来简洁明了，但操作起来却非常复杂，并不是大家所理解的“一针可以治疗癌症”。CAR-T疗法是一种个性化治疗，因为每个人的情况是不同的。这个治疗过程一般需要6周左右。

治疗有效率在80%左右

有近一半的患者能实现4年生存

尽管CAR-T疗法是今年6月才在国内上市的，但在此之前，相关的临床试验早已在国内多个医疗机构开展。

国科大附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）淋巴瘤肿瘤内科曾接诊过一位60多岁的男性患者，初诊是低级滤泡淋巴瘤，治疗之后三次复发，转化成了弥漫大B细胞淋巴瘤，并且出现全身转移。

“我们当时正在进行CAR-T疗法的临床试验，他进组治疗后效果不错，目前已经过去两年了，这位患者的情况依旧良好，已经回归正常生活。”杨海燕教授介绍。

综合数据显示，CAR-T疗法的有效率在80%左右，目前最长随访时间4年左右，仍有40%以上的患者生存。

两年多来，国科大肿瘤医院开展淋巴瘤相关的CAR-T临床试验，到目前为止一共有10多位患者参加，有效率在70%—80%，2年生存率为40%左右。

现有国内上市的CAR-T细胞治疗

适用于哪些淋巴瘤患者？

CAR-T细胞治疗的有效率能达到80%左右，但是很遗憾，淋巴瘤有100多种类型，并不是所有淋巴瘤都适用于CAR-T细胞治疗。

杨海燕教授说，她在临床中遇到不少初诊淋巴瘤患者来咨询CAR-T疗法，作为一种最新的疗法，CAR-T细胞治疗有其特有的适用人群。

目前，国内批准的CAR-T疗法适应人群为：既往接受二线及二线以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括：非特指型DLBCL,原发纵隔弥漫大B，滤泡转化型DLBCL，高级别B细胞淋巴瘤。因此，并不推荐初次诊断的淋巴瘤患者使用。

也就是说，患者经过前期化疗或造血干细胞移植治疗失败后，再考虑采用CAR-T细胞治疗，这也是最后的“撒手锏”。

浙江省内有哪些医院可开展该疗法？

当然，和所有抗癌药物一样，CAR-T疗法也存在临床应用风险，不是每一个医疗机构的每一位医生都会应用这种治疗手段，也不是所有的患者都适合。“患者一定要到有资质的医院，经过医生评估后，才能明确是否适用。”杨海燕教授提醒。

目前，浙江省有4家医院获得第一批开展CAR-T细胞治疗资质，分别是中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）、浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属第二医院和温州医科大学附属第一医院。

是淋巴瘤治疗领域的里程碑式突破

在杨海燕教授看来，类似CAR-T细胞治疗这种新药物，为一部分特定的淋巴肿瘤患者提供了更多的选择。

以国科大肿瘤医院为例，每年接诊淋巴瘤患者近千例，其中弥漫大B细胞淋巴瘤患者约占30%—40%，在这些患者当中，约有20%左右的比例会转化为复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。在CAR-T疗法问世以前，这部分患者大约只有半年左右的生存期。

杨海燕教授说，现在有了CAR-T细胞治疗，像这部分复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者就有了新的希望，从目前临床数据来看，CAR-T细胞治疗可以使接近60%以上的患者的肿瘤完全缓解，其中40%多的患者可以长期获益，这也意味着这部分患者有望达到临床治愈。这在淋巴瘤治疗领域，属于里程碑式的突破，在肿瘤精准治疗的方向上又更上了一层楼！

120万元的昂贵价格并非所有人能承受

目前国内上市的CAR-T细胞治疗，一个疗程费用大约在120万元。而放眼全球，已上市的CAR-T药物共有7种，价格也都在百万元以上。

一方面，大家为医学的进步点赞；另一方面，也有很多人感慨120万元“天价”让大多数患者望而却步。放到实际生活中，在没有医保或商业保险覆盖的前提下，这样的高价的确是很多家庭承担不起的。

不过，杨海燕教授想对这些肿瘤患者说，千万不要轻易放弃。随着医学的发展，即便是晚期的淋巴瘤患者，通过规范合理的治疗，也还是有机会改善生活质量，延长生存期的。

其次，一些医疗机构也会有针对淋巴瘤患者的CAR-T细胞治疗的临床试验项目，符合条件的淋巴瘤患者，还是有机会得到治疗机会的，所以可以密切关注这方面的信息。

国科大肿瘤医院正在开展的CAR-T细胞治疗临床试验项目涵盖多个病种，包括首次复发弥漫大B细胞淋巴瘤、复发难治性滤泡性淋巴瘤、复发难治的边缘区淋巴瘤、复发难治套细胞淋巴瘤等。

年轻人作息要规律

保护自己的免疫力

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，是全世界最常见的血液肿瘤之一，在我国十大高发恶性肿瘤中位列第九。如果淋巴系统出了毛病，即淋巴细胞发生了恶性病变，不受控制地生长，容易诱发淋巴瘤。

“目前淋巴瘤的发病原因并不明确，病毒感染、免疫缺陷、遗传倾向等都可能是潜在的致病因素。另外，由于某些工作性质，长期接触化学物质或者暴露在射线下也有一定的风险。同时，生活压力大、经常熬夜等不良生活习惯也可能导致淋巴瘤的患病风险增加。”

杨海燕表示，淋巴瘤的局部症状最典型表现为无痛性的进行性淋巴结肿大，如颈部、锁骨、下巴或是颌下等部位，但由于无痛，很多人都会忽视，等到淋巴结肿大压迫到相应的部位，出现呼吸困难、咳嗽、胸闷、腰痛等不同症状时才意识到身体出现了问题。此外，如果出现反复高烧、不明原因消瘦、严重盗汗（睡醒后全身汗湿）等情况，也应该引起重视。

在淋巴瘤的预防上，杨海燕提醒大家，免疫力低下、有器官移植、EB病毒感染等的人群，要特别注意自身状况，如果颈部和锁骨上、腋窝、腹股沟出现不痛不痒的淋巴结进行性肿大，要及时就诊。“另外现在很多年轻人的生活不规律，长期缺乏睡眠，导致免疫功能下降，也会增加患病的概率。”

CAR-T细胞治疗领域有望进一步拓展

未来，CAR-T疗法有望运用于其他常见肿瘤的治疗吗？

杨海燕教授说，临床中，偶尔也会遇到一些肺癌、胃癌等实体肿瘤的患者来咨询，问能不能通过CAR-T疗法来治疗他们的肿瘤？

很遗憾，目前CAR-T疗法在实体肿瘤治疗中还属于探索阶段。因为CAR-T疗法需要找到细胞表面的特异性抗原表达，才能进行基因修饰改造，实现精准治疗。但是在肺癌、胃癌等常见的实体肿瘤细胞上，并没有找到特异性的抗原表达，也就是没有“靶点”，无法做到精准识别。

不过，目前国际上已经有研究人员发现，CAR-T疗法在卵巢癌疗法上有新突破，但研究还在进行中。

杨海燕认为，科技的发展给了我们更多的想象力，相信在不久的将来，在科研人员的努力下，随着CAR-T疗法的不断成熟，其适应证范围会得到更多的拓展，能够运用于更多的肿瘤治疗中。